Конгресс, за эти годы ставший важнейшей площадкой для обмена опытом между специалистами из разных регионов, на сей раз порадовал прорывными разработками, которые могут дать надежду многим ранее безнадежным пациентам.

В рамках Конгресса состоялось рабочее совещание главных внештатных детских специалистов гематологов и онкологов округов и субъектов Российской Федерации, рабочее совещание главных внештатных специалистов иммунологов-аллергологов по вопросам иммунодефицитов, опухолей иммунной системы и аутовоспалительных заболеваний совместно с Национальной ассоциацией экспертов в области первичных иммунодефицитов (НАЭПИД); экспертное обсуждение в области мультидисциплинарной хирургии в детской гематологии-онкологии совместно с Российским обществом детских онкологов (РОДО) и Федерацией специалистов по лечению заболеваний органов головы и шеи. Председателем Оргкомитета мероприятия выступил президент НОДГО, главный детский специалист онколог-гематолог Минздрава России академик РАН А.Г. Румянцев.

Конгресс отличала необыкновенно плотная и насыщенная рабочая программа. Все три дня работы Конгресса, который открывался в 8 утра и заканчивался не ранее 19 часов вечера, проходили заседания секций, доклады и семинары. Участники Конгресса зачастую не успевали выйти на набережную и насладиться морским пейзажем, настолько много у них было важной работы. Удавалось это сделать только после окончания работы, когда на город спускались сумерки.

Основные вопросы, которые были освещены в рамках работы Конгресса, – организация системной работы в области детской гематологии-онкологии и иммунологии, включая разработку порядков, стандартов и клинических рекомендаций, равно как и вопросы лекарственного и кадрового обеспечения. Применение информационных и телекоммуникационных технологий в подготовке кадров, создание единого регистра специалистов и плана мероприятий. Эпидемиологические исследования в области детской гематологии, онкологии и иммунологии в субъектах РФ и странах СНГ, а также развитие информационных технологий в данной области. Современные подходы в диагностике гематологических, онкологических и иммунологических заболеваний у детей, подростков и молодых взрослых. Мультидисциплинарные подходы в лечении отдельных форм гематологических, онкологических и иммунологических заболеваний , принципы локального контроля: хирургическая помощь и радиотерапия, медико-социальная экспертиза, ранняя реабилитация, психология и психиатрия в детской гематологии-онкологии и иммунологии. Фундаментальные основы и инновационные технологии в диагностике и лечении гематологических, онкологических и иммунологических заболеваний у детей, подростков и молодых взрослых. За последний год в нашей стране и в мире было сделано немало важных открытий в области иммунологии, онкологии и гематологии, и участники конгресса делились своим опытом, делали конкретные предложения по наиболее оптимальному применению этих разработок.

Сессия «Гемофилия без кровотечений. Миссия выполнима» была посвящена опыту применения препарата в клинических исследованиях и реальной практике. В мероприятии приняли участие ведущие российские и иностранные эксперты. Председателем выступил академик РАН, президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России А. Г. Румянцев, который сказал, что появление такого рода технологий стало для многих пациентов без преувеличения вторым рождением.

Александр Григорьевич напомнил собравшимся, что гемофилия А — наследственное генетическое заболевание, когда в организме недостаточно или вовсе отсутствует фактор свертывания крови VIII. В норме этот белок участвует в каскаде коагуляции. Однако его дефицит делает больного гемофилией А предрасположенным к повышенной кровоточивости, спонтанным кровотечениям и гемартрозам. Со временем это может привести к повреждению органов и тканей и стать причиной инвалидизации или гибели пациента.

«В России насчитывается 6 500 тысяч человек с гемофилией А, из них до 60% имеют тяжелую форму заболевания, – подчеркнул академик Румянцев. – Российские врачи используют для лечения пациентов с гемофилией А препараты фактора свертывания крови VIII, которые вводятся внутривенно 2–3 раза в неделю. И, хотя эти препараты доступны всем пациентам с этим заболеванием в рамках федеральной программы «12 высокозатратных нозологий», эффективность такого лечения достигается далеко не всегда».

У определенных групп пациентов их применение сопряжено со сложностями. В первую очередь, это проблема венозного доступа. Повторяющиеся внутривенные инъекции постепенно исчерпывают ресурс вен у взрослых больных, делая невозможным введение фактора свертывания. У детей, особенно самых маленьких, ситуация усугубляется из-за плохой доступности и узости вен. Это делает важным поиск лекарства с другим способом доставки, например, подкожным введением.

Кроме того, в организме пациентов могут развиться специфические антитела к вводимым факторам свертывания — ингибиторы. Традиционная терапия становится для них недостаточно эффективной и не позволяет предотвращать и снижать количество кровотечений. Новая разработка является первым представителем нового класса препаратов, который представляет собой биспецифичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови у пациентов с гемофилией А.

В клинических исследованиях препарат продемонстрировал высокую эффективность в сравнении с препаратами шунтирующего действия. У 77% детей и 71% взрослых наблюдалось полное отсутствие кровотечений, требующих лечения. По сравнению с терапией препаратами шунтирующего действия частота кровотечений, требующих лечения, снизилась на 99% у детей и на 79% у взрослых.

«Для пациентов это звучит невероятно, как по эффективности терапии, так и по качеству жизни, — отметила к.м.н., заведующая городским центром по лечению гемофилии (Санкт-Петербург) Татьяна Андреева. – В мире сейчас на таком лечении находятся 2 500 пациентов в 40 странах. Среди них пациенты с ингибиторной формой гемофилии, взрослые с плохим венозным доступом и дети. В России 11 пациентов с ингибиторной гемофилией проходят такое лечение в рамках международного клинического исследования. У одного из пациентов, наблюдающегося в городском центре гемофилии в г. Санкт-Петербурге, с тяжелым клиническим течением заболевания раньше количество спонтанных кровотечений доходило до 17 в месяц. С момента начала использования нового препарата кровотечений не отмечено. Безусловно, мы внимательно следим за применением препарата во всем мире не только в клинических исследованиях, но и в рутинной клинической практике, и результаты, которые мы видим, обнадеживают».

Клиническим опытом применения препарата поделились также д.м.н., заведующая отделом коагулопатий НМИЦ гематологии Н.И. Зозуля и д.м.н., заведующий гематологическим отделением Детской Морозовской больницы В.Ю. Петров. Надежда Ивановна рассказала о 21-летнем пациенте, который с раннего возраста страдал тяжелой формой гемофилии А, когда спонтанное кровотечение могло возникнуть в любой момент и продолжать несколько дней. Молодой человек не мог встать с постели, самостоятельно передвигаться, посещать школу. Ему требовался постоянный медицинский контроль и уход. Применяемые ранее препараты оказывались неэффективными. Эмицизумаб полностью изменил его жизнь. Кровотечения больше не повторяются, и сейчас он – студент колледжа, обучающийся на системного администратора.

Похожую историю своего 12-летнего пациента поведал Владимир Юрьевич Петров. Мальчик и его мама постоянно находились в тревоге, в любой момент ожидая нового кровотечения, которое могло начаться даже из-за пустячного синяка или подъема небольшой тяжести. Боль стала его постоянной спутницей, и первое детское впечатление мальчика связано именно с болью. Из-за болезни страдают и деформируются суставы, начинаются тяжелые артропатии, и такие пациенты часто не могут самостоятельно передвигаться. «Теперь я, как все нормальные люди, хожу в школу, записался в театральный коллектив, о чем давно мечтал, сыграл уже две больших роли и готовлюсь к третьей», – светясь радостной улыбкой, рассказал собравшимся Радомир.

По словам Надежды Зозуля, на данный момент главный специалист региона уполномочен решать вопрос о необходимости обеспечения этим препаратом тех пациентам, которым он показан, а при трудностях решения этого вопроса необходимо обращаться в федеральные центры – ФГБУ НМИЦ ДГОИ им. Димы Рогачева, если речь идет о детях, или ФГБУ НМИЦ Гематологии – если о взрослых. «Мы готовы с большим энтузиазмом помогать в решении этих проблем», – подчеркнула Н.И. Зозуля.

Таким образом, инновационная терапия при ряде заболеваний нередко даёт надежду пациентам, которые ещё недавно считались неизлечимыми. «Нельзя опускать руки, – подчеркнул по этому поводу академик А.Г. Румянцев. – Ведь даже если сегодня вам нестерпимо тяжело, завтра может появиться лекарство, которое сделает вас или вашего ребенка практически здоровым. Именно этот процесс мы наблюдаем, к этому стремимся, об этом говорим на наших конгрессах».

Наталия Лескова.

Фото автора.